EPI-743 de Edison Pharmaceuticals declarado medicamento huérfano por la Agencia de Alimentos y Medicamentos (FDA) para la Ataxia de Friedreich

  

Fuente, 04/02/2014

 
 

 Este es un importante paso hacia la aprobación de EPI-743 para el tratamiento de la ataxia de Friedreich.

 

Edison Pharmaceuticals anunció hoy que la Agencia de Alimentos y Medicamentos de EE.UU (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a vatiquinone (EPI-743) para el tratamiento de la ataxia de Friedreich 

La condición de medicamento huérfano aporta un impulso y aceleración adicional para el desarrollo clínico de EPI-743 actualmente en curso en tres lugares de la red de Investigación Clínica.

 

El programa de designación de medicamento huérfano de la FDA fue establecido por la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 para proporcionar más incentivos para la industria de productos biofarmacéuticos para desarrollar terapias para las enfermedades raras. La FDA puede otorgar este estatus a un medicamento que está siendo desarrollado específicamente para el tratamiento de una enfermedad poco frecuente y que ha demostrado su potencial beneficio para ese trastorno. Entre los incentivos están: una extensión del período de exclusividad en el mercado, el reembolso parcial de los costos de desarrollo a través de beneficios fiscales, exención de tarifas de la prescripción  a los usuarios de fármacos, y la revisión de las solicitudes de aprobación de medicamentos (a seis meses de la solicitud).

 

"La concesión de la designación de medicamento huérfano de la FDA subraya la promesa que el EPI-743 tiene para el tratamiento de la ataxia de Friedreich," declaró Guy Miller, MD, PhD, Presidente y CEO, Edison Farmacéuticos.

La fase 2b del ensayo clínico de EPI-743 en la ataxia de Friedreich se inició a principios de 2013 en la Universidad del Sur de Florida, el Hospital de Niños de Filadelfia, y la Universidad de California en Los Angeles. Ya se ha completado la inscripción del estudio. Los detalles de este ensayo y de un estudio de EPI-743 en pacientes con ataxia de Friedreich con un raro genotipo-mutación puntual se puede encontrar en http://www.clinicaltrials.gov .

 

"Este es un importante paso adelante hacia la aprobación de EPI-743 para el tratamiento de la ataxia de Friedreich," dijo Ron Bartek, co-fundador y presidente de FARA.

"FARA ha estado trabajando en estrecha colaboración con Edison, la Agencia de Alimentos y Medicamentos (FDA) y los Institutos Nacionales de Salud para llevar a EPI-743 a esta prometedora etapa de desarrollo.

Estamos muy agradecidos a Edison, a los socios de nuestro gobierno, los equipos dedicados de nuestras Redes de Investigación Clínica, y a los pacientes y familias de pacientes que nos han permitido contratar a los 60 participantes del ensayo clínico con EPI-743 en cuestión de horas ".

 

Acerca FA 
La ataxia de Friedreich es una enfermedad rara, degenerativa, un desorden neuromuscular que afecta a niños y adultos, y consiste en la pérdida de la fuerza y la coordinación que conduce generalmente a la utilización de silla de ruedas; disminución de la visión, la audición y el habla; escoliosis (curvatura de la columna vertebral ), mayor riesgo de diabetes y enfermedad cardiológica que amenaza la vida. No existen tratamientos aprobados por la Agencia de Alimentos y Medicamentos.

 

Acerca de FARA 
La Alianza para la investigación para la Ataxia  de Friedreich (FARA), es una organización 501 (c) (3) sin fines de lucro, organización dedicada a acelerar la investigación que lleva a tratamientos y una cura para la ataxia de Friedreich.

http://www.CureFA.org.

 

 

 

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