Despacito y con muy buena letra 

  

Fuente, 03/2016

 
 

Nuestro barco lleva navegando sobre un año y medio, gracias a la confianza y labor de nuestros colaboradores, en el cual vemos que seguimos con muy buena dirección para llegar a buen puerto y poder atracar.

Durante los últimos meses nuestros tripulantes han obtenido evidencias científicas demostrando que son capaces de sintetizar la frataxina, alcanzando así el objetivo del proyecto científico pre-clínico estableciendo la prueba de concepto en primera instancia con las neuronas en cultivo del laboratorio, viendo que la frataxina se produce de manera correcta y que realiza las funciones biológicas normales en las neuronas.

Esto es muy relevante porque evidencia que no se cometen errores, y en estos momentos nuestros tripulantes se preparan para obtener la segunda instancia de la prueba de concepto con neuronas de los ratones de laboratorio que ya tienen la ataxia de Friedreich desarrollada. Y para ello ya han comprobado que la frataxina que introducirán en los vectores de terapia génica a los ratones afectados actuará según lo previsto; ya que con experimentos realizados anteriormente, se había comprobado que la frataxina que se va a introducir en estos vectores se comporta como la original de las neuronas.

Ya nuestro colaborador el Dr Miguel Chillón ha construido los 3 primeros vectores de terapia génica basados en virus adenoasociados. El primero de ellos, el que sintetiza frataxina, se entregó a mediados de marzo al grupo del Dr. Matilla en el Instituto de Investigación Germans Trias (IGTP) de Can Ruti en Badalona. En breve le seguirá sin demora el 2º vector con el gen reportero como control a finales de marzo y el vector nulo también control.

Está todo programado para que nuestros tripulantes los administren en los ratones afectados a finales de marzo de 2016, transfiriendo así la frataxina en las neuronas ganglionares de la raíz dorsal y las neuronas del cerebelo dañadas en esta enfermedad, evaluando la corrección de los déficit sensoriales y motores y también la evaluación del restablecimiento de la función mitocondrial y el estrés oxidativo en el modelo de estos ratones afectados. Ya lo tienen todo preparado para ello.

Todos los controles de calidad hasta la fecha son satisfactorios, se espera finalizar la caracterización exhaustiva de esta prueba de concepto durante este año, recordemos que es un trabajo muy pero que muy meticuloso, en el que nuestros tripulantes han de ser muy precisos para evitar errores.

A finales de este año cuando los resultados demuestren ser satisfactorios, también se completará la evolución farmacológica de este ensayo y se iniciará la fase regulatoria europea tanto del estudio pre-clínico como el clínico, además se iniciará el proceso de obtención del capital necesario mediante financiación pública y privada con el fin de implementar el ensayo clínico en las fechas que están indicadas, que es para el año 2020. Esperemos que sea antes pero de ello dependerá de la aprobación de las autoridades regulatorias europeas.

Estamos muy motivados e ilusionados por conseguir que nuestro equipo de tripulantes consiga su primer reto y atraque, para que puedan seguir avanzando. Desde STOP-FA tenemos plena confianza en ello, y es muy importante que sigamos recaudando fondos económicos para que nuestro barco pueda seguir adelante.

María Pino Brumberg

Escritora y divulgadora social, paciente de AF

 

 

 

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