Rertrope declarado medicamento huérfano por la FDA

  

Fuente, 02/06/2016

 
 

La oficina de Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) de Desarrollo de Productos Huérfanos concedió recientemente designación de fármaco huérfano para Retrotope 's (RT001) para el tratamiento de taxia de Friedreich (FA).

La designación de la FDA sigue un comunicado de la empresa en el que aclara que RT001 fue bien tolerado por los pacientes con FA sin causar reacciones adversas graves o toxicidad de la dosis en la primera fase de su estudio.

FA es una enfermedad hereditaria rara que causa daños en el sistema nervioso y problemas de movimiento. El trastorno se manifiesta generalmente por primera vez durante la infancia, comienza entre las edades de 5 y 15 años, pero puede aparecer tan pronto como 18 meses o tan tarde como 30 años de edad, y progresa causando daño en la coordinación muscular (ataxia) que empeora gradualmente con el tiempo. En los EE.UU., la ataxia de Friedreich afecta a cerca de 5.000 personas y afecta a más de 20.000 en todo el mundo. En este momento hay ningún tratamiento aprobado para la FA.

RT001 es una fórmula químicamente estabilizada de un ácido graso natural que proporciona resistencia a la peroxidación de lípidos en las membranas celulares y mitocondriales a través de un nuevo método. En la FA, el hierro libre es un catalizador para la peroxidación lipídica de exactamente el tipo que puede ser mitigado con RT001.

CEO Retrotope Robert Molinari, Ph.D., dijo que estaba satisfecho de la concesión de medicamento huérfano de la FDA, con los beneficios que conlleva el programa. "Hemos tenido la suerte de haber tenido el apoyo de la Alianza de Investigación de la Ataxia de Friedreich (FARA) desde el inicio de nuestro programa clínico para RT001. Agradecemos también a los pacientes y los médicos que están participando en nuestro primer ensayo clínico en humanos de RT001 para esta enfermedad devastadora".

Jennifer Farmer, MS, CGC, director ejecutivo de la Alianza de Investigación de la Ataxia de Friedreich (FARA), dijo que FARA se complace en continuar su apoyo a Retrotope. "Hemos utilizado nuestro registro de pacientes para ayudar a reclutar pacientes para la Fase 1, que está ahora plenamente completo. Esperamos una colaboración continua de como el desarrollo clínico de Retrotope avanza para evaluar en el futuro el tratamiento de la FA ", dijo Farmer. "Estamos muy emocionados por el potencial de RT001 y esperamos que este nuevo fármaco beneficie a los pacientes con AF."

La compañía está llevando a cabo el ensayo en dos localizaciones clínicas: la Red de Colaboración NeuroSciences en Long Beach, California, y el centro para la investigación de las ataxias en la Universidad del Sur de Florida. El ensayo clínico está evaluando la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de RT001 en pacientes con ataxia de Friedreich, y la inscripción ya está completa.

 


 

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