RT001, un potencial tratamiento para la Ataxia de Friedreich, muestra su seguridad y tolerabilidad en un ensayo clínico 

  

Fuente, 20/09/2016

 
 

Los primeros resultados del ensayo clínico de fase 1/2 de Retrotope, para evaluar RT001 como un potencial tratamiento para la ataxia de Friedreich (AF) muestran que ha reunido los objetivos de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética, anunció el investigador principal del estudio.

El ensayo, titulado "El primer estudio en humanos de RT001 en pacientes con Ataxia de Friedreich" (NCT02445794), es un estudio aleatorizado, a doble ciego, un estudio de 28 días de dosis orales de RT001 en 18 pacientes con Ataxia de Friedreich.

Este  estudio se lleva a cabo en la red colaborativa de la neurociencia en Long Beach, California y en el USF centro de investigación en Ataxia de Tampa, Florida.

La actividad biológica no fue un objetivo principal del estudio, pero los investigadores probaron una serie de medidas clínicamente importantes y encontraron éstas altamente correlacionadas con las escalas de severidad de la enfermedad, y mostró varias señales sólidas del efecto de RT001 en una o más dosis.

"Es impresionante que múltiples indicaciones de eficacia se movió en la dirección correcta en sólo 28 días en un pequeño estudio. Esta droga claramente merece estudio adicional inmediato en FA, que produce una disminución lenta pero constante en la función muscular y neurológica," dijo el investigador, el Dr. Theresa Zesiewicz,en un comunicado de prensa.

"Este estudio superó todos sus objetivos. El ensayo crea un perfil de un fármaco que se comporta extremadamente bien: seguro, bien tolerado a dosis elevadas y rápidamente adsorbido a niveles determinados en estudios preclínicos, "agregó Curtis Scribner, MD, CMO de Retrotope.

Un efecto adverso, diarrea incontrolada, fue reportado por un paciente con índice de masa corporal muy bajo. Este evento ayudó a establecer el máximo de RT001 tolerado que fue una dosis de 9 g/día. También fueron encontrados en varios compartimientos de la sangre ácidos grasos de RT001, indicando que el medicamento contribuyó a un procesamiento normal de los ácidos grasos.

Retrotope ahora llevará a cabo un ensayo más extenso que vuelve a aleatorizar a los mismos pacientes en el tratamiento y comparándolo durante seis meses. El objetivo es perfeccionar la dosis de RT001 bajo una dieta baja en ácidos grasos poliinsaturados (PUFA) y determinar la seguridad y la durabilidad de los efectos clínicos de la droga a largo plazo.

La ataxia de Friedreich (FA) es una enfermedad rara hereditaria que causa problemas de movimiento y daño del sistema nervioso. Afecta a alrededor de 5.000 personas en los Estados Unidos y más de 20.000 en todo el mundo. Comienza en la infancia y generalmente conduce a la descoordinación muscular (ataxia) que empeora con el tiempo. Actualmente no hay tratamientos aprobados para esta enfermedad.

RT001 es una fórmula químicamente estabilizada de un ácido graso natural que proporciona resistencia a la peroxidación lipídica en las membranas celulares y mitocondriales a través de un nuevo método. En FA, el hierro libre es un catalizador para la peroxidación lipídica exactamente del tipo que puede ser mitigado con RT001. La U.S. Food y Drug Administration (FDA) designó a principios de este año RT001 como fármaco huérfano para avanzar en su desarrollo como una terapia para FA.

"Este estudio no hubiera sido posible sin el apoyo y la orientación proporcionada por la Alianza para la investigación de la Ataxia de Friedreich (FARA) y los médicos en su red, especialmente el Dr. Rob Wilson en la escuela de Perlman de la Universidad de medicina de Pennsylvania, la Dra. Susan Perlman en UCLA, y Jen Farmer y su equipo en FARA. … "Esta organización hace posibles y exitosos los ensayos de FA, concluyó Bob Molinari, PhD, CEO de Retrotope.

 

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